Los resultados provisionales de PIVOT-HD demuestran la existencia de efectos favorables, clínicos y de biomarcadores, en el SNC en el mes 12 en pacientes con enfermedad de Huntington

– La FDA levanta la suspensión clínica parcial de PTC518 basándose en los datos de PIVOT-HD–

– Se celebrará una conferencia telefónica y webcast el 20 de junio a las 8:00 am EDT –

WARREN, N.J., 24 de junio de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha compartido hoy los resultados provisionales del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington (EH). En el mes 12, el tratamiento con PTC518 produjo una disminución dependiente de la dosis de la proteína huntingtina mutada (mHTT, por sus siglas en inglés) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR) en el grupo provisional de pacientes. Además, se demostraron tendencias favorables en varias evaluaciones clínicas relevantes de la EH, incluyendo la Puntuación Motora Total (TMS, por sus siglas en inglés) y la Escala Unificada Compuesta de Valoración de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS, por sus siglas en inglés). Además, tras 12 meses de tratamiento, PTC518 sigue siendo seguro y bien tolerado.

«La evidencia de los biomarcadores del SNC y los efectos clínicos tempranos en el mes 12, junto con el perfil de tolerabilidad favorable y continuado, apoyan la promesa de PTC518 de abordar la necesidad de una terapia modificadora de la enfermedad eficaz y segura para los pacientes que viven con la enfermedad de Huntington», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director general de PTC Therapeutics, Inc. «Con estos datos en la mano, esperamos con interés los próximos pasos en el programa de desarrollo de PTC518».

En el mes 12, se demostró la durabilidad de la disminución de mHTT dependiente de la dosis en la sangre, con una disminución del 22 % y el 43 % para los niveles de dosis de 5 mg y 10 mg, respectivamente. En el LCR, también se demostró una disminución de mHTT dependiente de la dosis, con una reducción del 21 % y el 43 %, para los niveles de dosis de 5 mg y 10 mg, respectivamente. Además, en el mes 12, el tratamiento con PTC518 dio lugar a una notable ralentización de la progresión de los síntomas motores evaluados mediante EMT (empeoramiento de 2.0 puntos con 5 mg y de 1.3 puntos con 10 mg frente al empeoramiento de 4.9 puntos con placebo).

Además, PTC anunció que la FDA ha levantado la suspensión clínica parcial del programa basándose en la revisión de los datos del PIVOT-HD.

Conferencia telefónica y webcast de hoyPTC celebrará una conferencia telefónica a las 8:00 am EDT de hoy para discutir esta noticia. Para acceder a la conferencia por teléfono, haga clic aquí para registrarse y se le proporcionarán los datos de acceso. Para evitar retrasos, recomendamos a los participantes que se conecten 15 minutos antes del comienzo de la conferencia. Se puede acceder a la conferencia por Internet en la sección Investor de la página web de PTC en https://ir.ptcbio.com/events-presentations. La grabación de la conferencia estará disponible aproximadamente dos horas después de su finalización y se archivará en la página web de la empresa por 30 días después de la conferencia.

Acerca de PTC518PTC está desarrollando un tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington basado en nuestra tecnología de plataforma de lectura de genes o «splicing». PTC518, una pequeña molécula que puede tomarse por vía oral, reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que conduce a la lesión y muerte de la neurona, lo que resulta en la progresión de la enfermedad. La pequeña molécula biodisponible por vía oral penetra en la barrera hematoencefálica, es selectiva, titulable y no efluye, propiedades clave para la diferenciación.

Acerca de la enfermedad de HuntingtonLa enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno genético hereditario poco frecuente del sistema nervioso central.1 Está causada por un gen defectuoso. Este gen produce una proteína, llamada Huntingtina, que interviene en el funcionamiento de las células nerviosas del cerebro (neuronas). Cuando el gen es defectuoso, produce una proteína Huntingtina anormal (o mutada) que es tóxica y causa daño neuronal y muerte neuronal. 2 La EH suele presentarse en personas de entre 30 y 40 años. Los síntomas pueden presentarse antes en la vida, lo que se denomina EH juvenil. 2.3 También hay casos de EH infantil, cuando los síntomas se desarrollan en niños menores de 10 años. 2 Aunque los síntomas varían de una persona a otra, la enfermedad afecta principalmente al cerebro y provoca movimientos anormales, dificultades para hablar, tragar y caminar, así como una serie de otros síntomas que incluyen síntomas conductuales, cognitivos y motores. 4.5 Aunque hay terapias aprobadas para síntomas específicos de la enfermedad, actualmente no existe cura para la EH y no hay fármacos aprobados que retrasen la aparición o ralenticen la progresión de la enfermedad.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con enfermedades raras. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial, es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica, junto a su infraestructura comercial mundial, para hacer llegar las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todos los interesados. Para saber más sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

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Acrónimos

SNC: Sistema Nervioso Central

LCR: Líquido Cefalorraquídeo

FDA, en inglés: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.

Referencias

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.